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Aufschlüsselung der CRISPR-Technologie

Schaltet ein für das Debüt von Motley Fool-Berater Karl Thiel auf Branchenfokus während unser ansässiger Biotech-Experte über die Fortschritte und Herausforderungen der CRISPR-Gen-Editing-Technologie spricht und darüber, wie Investoren über den Bereich nachdenken sollten.

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Dieses Video wurde am 22.09.2021 aufgenommen.



Emily Flippen: Willkommen zu Branchenfokus . Heute ist Mittwoch, der 22. September, und ich bin Ihre Gastgeberin, Emily Flippen. Heute gesellt sich Karl Thiel zu mir, der seinen ersten macht Branchenfokus Debüt als Vollzeit-Berater in unserem Team hier bei The Fool, und wir werden über die CRISPR-Gen-Editing-Technologie sprechen. Karl, du warst schon lange ein Narr, aber du bist ein relativ neuer Vollzeit-Narr.

Karl Thiel: Korrekt.

Ausrasten: Wie geht es soweit?

Thiel: Es läuft super. Ich sehe, wie die Wurst anders hergestellt wird, nehme ich an, und die Wurst ist lecker, also eine gute Sache.

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Ausrasten: Ja. Hoffentlich hat es Ihnen nicht den Appetit geraubt, ein wenig hinter die Kulissen zu blicken. Nun, als Teil unseres Teams leiten Sie unseren neuen bahnbrechenden Biotechnologie-Service, also dachte ich, es würde Spaß machen, Sie heute zu haben und über die CRISPR-Technologie zu sprechen. Ich sage, dass es nicht zu verwechseln ist mit CRISPR-Therapeutika ( NASDAQ: CRSP ), das ist eines der wenigen Unternehmen, die von dieser Technologie profitieren möchten. Aber ich muss sagen, ich bin ein bisschen Generalist in diesem Bereich. Ich weiß, dass Sie seit Jahrzehnten in diesem Bereich arbeiten und diesen verfolgen. Sie haben hier viel mehr Fachwissen als ich. Selbstsüchtig bin ich wirklich aufgeregt, Sie, schätze ich, zu hören, was Sie über diese gesamte Branche sagen.

Thiel: Jawohl. Wo sollen wir anfangen? Wir werden darüber sprechen, was CRISPR oder Gen-Editierung im Allgemeinen meiner Meinung nach leisten kann.

Ausrasten: Ja, reden wir darüber. Ich denke, es gibt wahrscheinlich viele Zuhörer, vielleicht irre ich mich, aber vielleicht gibt es viele Zuhörer, die noch nie zuvor von der CRISPR-Technologie gehört haben. Beginnen Sie vielleicht damit, uns einfach zu erklären, was CRISPR ist und sollten sie davon begeistert sein?

Thiel: Eines der Dinge, die im letzten Jahr oder so wirklich interessant waren, ist, dass eine Menge Sachen, die wirklich esoterisch und außerhalb des Mainstreams erschienen, noch mehr geworden sind. Viele Leute sind jetzt mit monoklonalen Antikörpern wie Wasser vertraut und wie wir sie verwenden und warum. CRISPR ist ein weiteres dieser Dinge, wenn man bedenkt, dass es sich um eine geekige Labortechnik handelt. Es ist eigentlich relativ bekannt, glaube ich, sogar in der breiten Bevölkerung, nur weil es so viel von der populären Vorstellungskraft erregt hat. Im Grunde wird es oft als genetische Schere bezeichnet. Die Idee ist, dass Sie diesen Mechanismus haben, der hineingehen kann und das Genom sehr präzise einen Schnitt macht, wo Sie möchten. So können Sie potenziell kleine DNA-Stücke herausschneiden und neue Dinge an ihrer Stelle einfügen. Letztendlich ist die Idee, dass Sie, ähnlich wie bei der Gentherapie, neue Gene einführen können, wo beispielsweise fehlerhafte Gene vorhanden waren, oder dass Sie einen fehlerhaften Prozess im Genom verhindern können. Es ist interessant. Sie können es auf zwei Arten betrachten. Die Implikationen davon sind massiv, wenn man darüber nachdenkt.

Ausrasten: Ich wollte dystopisch sagen.

Thiel: Nun, richtig. Es könnte erschreckend sein, es könnte fantastisch sein, und dann ist da noch die Realität, die, glaube ich, ganz anders ist, als die Leute über das Potenzial der Technologie denken.

Ausrasten: Dieses Potenzial wird derzeit nicht wirklich genutzt. Liege ich damit richtig? Es gibt viele Unternehmen, die die Chance sehen. Aber nach meinem besten Wissen gibt es derzeit keine von der FDA zugelassene CRISPR-Basis, schätze ich, Behandlung, oder?

Thiel: Das stimmt. Eine Sache, die meiner Meinung nach in diesem Bereich oft übersehen wird, ist, dass CRISPR tatsächlich jeden Tag eine massive kommerzielle Bedeutung hat, nämlich dass es als Labortechnik sehr weit verbreitet ist. Wenn eine akademische Einrichtung eine Entdeckung macht, sperrt sie normalerweise eine Reihe von Patenten, und genau das ist bei CRISPR passiert. Das ist ein Streitpunkt, aber dennoch gibt es einige Schlüsselpatente auf diesem Gebiet. Sie halten es fest, wenn es um Humantherapeutika geht. Aber wenn es darum geht, es als Recherchewerkzeug zu verwenden, ist es sehr einfach zu bedienen. Es ist sehr weit verbreitet. Labore auf der ganzen Welt verwenden CRISPR täglich, und Sie können sich vorstellen, wofür Sie es verwenden. Es gibt viele Dinge im Genom, die nicht verstanden werden, sodass Sie CRISPR verwenden können. Das Schöne an CRISPR ist, dass es billig, einfach und schnell ist. Du gehst auf die einfachste Ebene, sag einfach so: 'Hey, ich werde dieses Gen aus einem System eliminieren, damit ich sehen kann, welchen Unterschied es macht, also eine Vorstellung davon haben, was dieses Gen macht.' Das Zeug passiert die ganze Zeit, und das ist unglaublich wichtig. Gibt es eine CRISPR-basierte Heilung oder ähnliches? Nein, da ist noch nichts. Tatsächlich ist die Arbeit in dieser Phase noch relativ früh im Plan.

Ausrasten: Wenn ich an die beiden börsennotierten Unternehmen denke, mit denen ich vertraut bin, die an der CRISPR-Technologie arbeiten, ist das erste CRISPR Therapeutics, das zweite ist Medikamente ausgegeben . Ich glaube, ich hatte immer Schwierigkeiten, die Technologie zwischen diesen beiden Unternehmen zu unterscheiden. Offensichtlich verfolgt jeder, denke ich, unterschiedliche Therapeutika, unterschiedliche Behandlungen für unterschiedliche Krankheiten. Aber Sie haben gerade erwähnt, dass die CRISPR-Technologie selbst in Labors war, sie wurde lizenziert. Gibt es einen grundlegenden Unterschied zwischen Unternehmen in Bezug auf ihre Herangehensweise an CRISPR?

Thiel: Ja. In dieser Mischung haben Sie Editas und CRISPR Therapeutics erwähnt. Ich würde auch Intellia hinzufügen, ist ein weiteres börsennotiertes Unternehmen, das viel Aufmerksamkeit erhält, und es gibt andere an dieser Stelle. Es gibt Strahlentherapie , da ist Karibu . Wir können auf einige der Dinge eingehen, die an die kommenden angrenzen. An dieser Stelle würde ich sagen, Sie beobachten diese Unternehmen und sie scheinen vor- oder hintereinander zu jockeyen, je nachdem, wer was macht und welche kleinen Daten sie herausgeben. Ich würde sagen, der grundlegendste Unterschied an dieser Stelle ist, wie verwenden Sie die Technologie? Editas begann schon früh mit der Idee, in vivo CRISPR-Therapeutika zu entwickeln. Mit anderen Worten, wir werden Ihnen eine Spritze geben. Es wird seine Arbeit tun. Es wird hoffentlich die Heilung beeinflussen, und das war's. CRISPR Therapeutics hat früher mit Ex-vivo-Zeug begonnen, das heißt, wir werden Zellen herausnehmen. Wir werden sie im Labor manipulieren, dann werden wir sie Ihnen wieder vorstellen, und das nennt man die Ex-vivo-Arbeit. Jetzt muss ich klar sein. CRISPR Therapeutics, Editas, Intellia, sie alle tun dies sowohl in vivo als auch ex vivo. Beide verfolgen beide Dinge, aber jedes Unternehmen hat sich zunächst darauf konzentriert. Das ist ein entscheidender Unterschied, und Sie können sich wahrscheinlich eine In-vivo-Therapie vorstellen, jemanden, bei dem Sie einfach sagen: 'Hey, wir geben Ihnen eine Spritze, idealerweise geben wir Ihnen eine Pille, wir geben Ihnen so etwas.' Das ist viel einfacher, das passt viel mehr in ein kommerzielles Standardmodell. Das andere ist etwas komplizierter. Ich denke, das erklärt einen Teil des Unterschieds.

Ausrasten: Ich werde sagen, ich folge Editas ein bisschen, und ich habe mit dieser Investition gekämpft, nur weil es sich immer ein bisschen wie ein Wartespiel angefühlt hat. Wenn Sie die Nachrichten verfolgen, machen sie vielleicht einen Schritt vorwärts, wenn es um die Zulassung einer klinischen Studie geht, oder machen einen Rückschritt, wenn Wettbewerber Zulassungen erhalten, und versuchen, nur neue Arzneimittelanträge zu stellen, um sogar mit der Erprobung von Behandlungen mit dieser CRISPR-Technologie zu beginnen. In der Zwischenzeit brennen sie nur durch CapEx, dass Geld in Forschung und Entwicklung gesteckt wird. Als Investor sitze ich hier, drehe mit den Fingern und warte darauf, dass etwas passiert. Du weißt nie wirklich was. Ich bin also neugierig, wenn Sie daran denken, in CRISPR-Technologie zu investieren, ist es etwas, das es wert ist, daran zu drehen? Lohnt es sich, durch die CapEx zu sitzen, vielleicht einen Korb mit der Branche zu bekommen, oder gibt es einen richtigen Zeitpunkt? Sollten wir warten, bis wir, denke ich, bedeutende Verbesserungen sehen, vielleicht sogar die Zulassung für bestimmte Behandlungsarten, nachdem diese Dinge passiert sind?

Thiel: Das ist eine große Frage und eine wirklich große Frage.

Ausrasten: Entschuldigung. [lacht]

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Thiel: Nein, nur weil es immer noch so ist, sollte ich das Risiko eingehen, in Biotechnologie im Entwicklungsstadium zu investieren, oder sollte ich warten, bis das Produkt zugelassen ist? Ehrlich gesagt, Sie können beide Ansätze verfolgen, Sie können sie begründen. Ich werde sagen, speziell im Fall von Editas, dies ist ein Unternehmen, das von The Motley Fool bereits über 100 Prozentpunkte seit unserer ursprünglichen Empfehlung empfohlen wurde. Das war natürlich keine schlechte Zeit. Das war nicht lange nach dem Börsengang, eigentlich zu einer Zeit, als Editas buchstäblich das einzige börsennotierte CRISPR-Unternehmen war. Kein schlechter Zeitpunkt dafür, aber Sie könnten fragen. Offensichtlich, wenn Sie früh in etwas investieren, das ganze Risiko eingehen und alle Prüfungen und alles andere abwarten und sie erfolgreich sind, werden Sie wahrscheinlich die Nase vorn haben. Aber Sie könnten fragen, war das das risikoadjustierte Gewicht wert? Es ist wirklich schwer zu sagen. Es gibt so viele Unsicherheiten, und manchmal können Analysten nicht nur die Erfolgsrate von Medikamenten schlecht vorhersagen, sondern auch, wie sich dieses Medikament auf dem Markt verkaufen wird. Wenn Sie der Meinung sind, dass Sie etwas im Griff haben, das auf dem erwarteten Markt besser abschneiden wird, können Sie auf jeden Fall gut warten, bis es genehmigt ist. Nehmen Sie diesen Teil des Risikos aus der Gleichung und investieren Sie einfach dann und Sie können wirklich gut abschneiden. Aber im Fall dieses Feldes in CRISPR denke ich, dass es sich so schnell entwickelt und es so viele Entdeckungen gibt, dass es sinnvoll ist, wenn Sie darin tätig sein möchten, vielleicht einen Korbansatz zu verfolgen und sich um die Ränder zu kümmern es opportunistisch jetzt.

Ausrasten: Was ist Ihrer Meinung nach das größte Missverständnis, das Anleger in Bezug auf die CRISPR-Technologie haben können? Gibt es etwas, das Sie als jemand, der diesen Raum verfolgt, gesehen oder gelesen hat, was Sie nur ärgert und Sie in den Wahnsinn treibt, weil es einfach so falsch ist?

Thiel: Sie haben Mechanismen entwickelt, die verwandt sind, und die sind es nicht. Sie haben jetzt eine Reihe wirklich interessanter privater Unternehmen im Kommen, und ich werde nur einige erwähnen. Eine davon ist Arbor Biotechnologies, die kürzlich eine Partnerschaft mit Scheitel . Vertex ist bereits eine Partnerschaft mit CRISPR Therapeutics eingegangen, arbeitet aber auch mit Arbor zusammen. Arbor hat einen anderen Cas-Mechanismus für die Bearbeitung, der etwas kompakter ist und möglicherweise einige Vorteile bietet. Es gibt im Moment keine wirklichen Beweise, aber es ist sicherlich interessant genug. Sie haben Excision, ich glaube, es ist Excision BioTherapeutics, vielleicht habe ich den letzten Teil des Namens falsch verstanden. Aber sie haben gerade die FDA-Zulassung erhalten, um eine klinische Studie zu HIV durchzuführen, und sie verwenden jetzt einen anderen Mechanismus. Sie gehen hinein und weil HIV ein Retrovirus ist, das sich selbst in das Genom einfügt, gehen sie hinein und finden es im Grunde und zerfetzen es mit der Idee, dass Sie hoffentlich eine funktionelle Heilung für jemanden schaffen könnten, der ansonsten lebenslange antivirale Medikamente einnimmt Behandlung. Es gibt Unternehmen, die es jetzt für die Diagnose verwenden. Sherlock ist einer und Mammoth Biosciences ist ein weiterer, der die Diagnostik mit COVID-Tests verfolgt, die beide ziemlich weit fortgeschritten sind. Auch hier wäre die Idee, dass Sie die Genauigkeit des PCR-Niveaus erhalten, aber in 15 Minuten oder so und hoffentlich recht billig. Auf diesem Gebiet passiert einfach enorm viel, und ich möchte auch darauf hinweisen, dass CRISPR nicht die einzige Gen-Editing-Technologie auf dem Markt ist. Es ist das neue Kind auf dem Block. Es gibt eine Technologie namens TALEN, die es schon lange gibt. Es gibt noch andere Gen-Editing-Techniken, und ehrlich gesagt ist es nicht ganz klar, ob CRISPR besser ist, oder sicherlich nicht unter allen Umständen besser. Es gibt definitiv Umstände, unter denen Sie einen dieser anderen verwenden möchten. Ich denke, es ist eine großartige, all die Aufmerksamkeit, die CRISPR erhalten hat, weil ich denke, dass es viele Gen-Editing-Plattformen vorangebracht hat, einschließlich solcher, die vielleicht nicht so viel Aufmerksamkeit bekommen haben. Ich denke, es gibt einfach mehr Investitionen in der Region, und das hilft all dies voranzubringen.

Ausrasten: Ich kann die Aufmerksamkeit verstehen, weil es sich einfach so anhört, als wenn man über all die Dinge spricht, die sie behandeln könnten, Sie haben Diabetes, Sichelzellen, HIV erwähnt, die Möglichkeiten scheinen hier fast endlos zu sein. Es ist verständlich, dass die Leute denken, dass dies eine attraktive Gelegenheit ist, es gibt viele verschiedene Orte, an denen ich investieren kann. Die Möglichkeiten werden einfach weiterhin endlos sein, aber wir haben noch keine wirkliche Bewegung gesehen. Nochmals, was hält CRISPR bei CRISPR-basierten therapeutischen Behandlungen für diese Krankheiten zurück? Ist es ein Prozess, bei dem wir einfach mehr Zeit brauchen, um den FDA-Zulassungsprozess zu durchlaufen, oder ist es ein Problem, dass CRISPR vielleicht nicht wirklich gut ist, um alles zu behandeln, außer nur diese spezifischen Krankheiten.

Thiel: Es wird nicht gut sein, um alles zu behandeln oder schon gar nicht für lange Zeit. Die niedrig hängende Frucht hier sind Krankheiten, die durch eine Mutation in einem einzelnen Gen kontrolliert werden, und das sind eigentlich nicht viele Krankheiten, aber es sind einige sehr wichtige. Etwas wie Sichelzellen- oder Beta-Thalassämie oder potenziell Hämophilie oder etwas wie HIV, bei dem Sie eine ganz bestimmte Sequenz finden und zerkleinern können. Aber es ist nicht nur CRISPR, das ist nur ein frustrierender Prozess für vielleicht Investoren, die nicht viel Zeit in der Arzneimittelentwicklung verbringen, was bedeutet, dass man unter den besten Umständen 10 Jahre damit verbringen kann, etwas zu verfolgen. Wenn Sie über einen neuen Zugang zur Medizin sprechen, sehen Sie sich wie RNAi an. RNAi war fantastisch für ein Unternehmen wie Alnylam, musste aber dort das Tal der Verzweiflung durchqueren, bevor es am anderen Ende herauskam. Es dauerte viele Jahre, um so etwas wie Antisense zu entwickeln, das endlich seinen Platz fand. Ich meine, das wurde 30 Jahre lang verstopft. Gentherapie-Sachen begannen in den frühen 90ern. Es dauert einfach sehr lange und das könnte definitiv zu einer Enttäuschung für die Leute führen. Ich denke, CRISPR hat sich tatsächlich bemerkenswert schnell entwickelt. Es gibt bereits Proof-of-Concept-Daten, also denke ich [lacht], dass sie großartig abschneiden [lacht], aber es kann frustrierend sein.

Ausrasten: Es zeigt, wie ungeduldig ich als Investor bin. Ich möchte sagen, dass meine sehr begrenzte Erfahrung, die ich mit Investitionen in Biotech-Unternehmen gemacht habe, ich gelernt habe, für die Managementteams zu nutzen, die mutig genug sind, einige Erwartungen in Bezug auf den Zeitplan zu erfüllen. Ich lese diese Zeitleisten nicht einmal mehr, weil ich vermute, dass es mindestens dreimal so lange dauern wird, wie das Management glaubt. Wieder nur aufgrund meiner begrenzten Erfahrung. [lacht]

Thiel: Sie sind nicht immer so schlimm, aber ja, sicherlich. Insbesondere bei Editas. Ich meine, es hat wirklich lange gedauert, bis diese erste Probe ins Rollen kam. Ehrlich gesagt denke ich, dass das der Grund ist, wenn Sie Editas im Vergleich zu den Marktkapitalisierungen von betrachten Intellia und CRISPR Therapeutics, sagen wir, es ist um einiges niedriger, und das nicht ohne Grund. Sie hatten eine gewisse Fluktuation im Management, sie waren langsamer, als Sie es sich erhofft hatten. Das sind, glaube ich, eher sie als das Feld im Allgemeinen, einige andere Unternehmen konnten etwas schneller vorankommen.

Ausrasten: Nun, als Mensch und als Investor hoffe ich, dass CRISPR weiterhin sehr schnell vorankommt. Es ist ein aufregender Ort, um auch nur zu recherchieren, wenn Sie nicht daran interessiert sind, darin zu investieren. Für Hörer da draußen, die ihre eigene Risikotoleranz als zu riskant nachteilig erkennen oder ihr Zeithorizont einfach zu kurz ist, um das Risiko einzugehen, das die CRISPR-Technologie in jahrzehntelanger Entwicklung haben wird, folgen Sie dem Raum genauso wie ein neugieriger Mensch wie ein Forscher, weil die Arbeit, die hier geleistet wird, für Millionen von Menschen wirklich lebensverändernd ist. Ich weiß es zu schätzen, dass Sie kommen und uns etwas Hintergrundwissen geben [lacht], das mir hier gefehlt hat, Karl bezüglich der CRISPR-Technologie.

Thiel: Nun, Sie sind auf jeden Fall willkommen. Es gibt auch andere Möglichkeiten zu investieren, als diese Unternehmen direkt zu kaufen. Ich habe Vertex Pharmaceuticals erwähnt, Regeneron ist ein weiteres Unternehmen, das eine Partnerschaft eingegangen ist, ein großes, vielfältiges Unternehmen, das in diesem Bereich Partner ist. Es gibt eine Reihe kleinerer, billigerer Unternehmen, die verschiedene Arten der Bearbeitung durchführen, es gibt eine Menge Dinge, die Sie tun können. Es ist aufregend.

Ausrasten: Nun, Karl, vielen Dank, dass du gekommen bist.

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Thiel: Gern geschehen, danke.

Ausrasten: Hoffentlich haben wir Sie irgendwann in der Zukunft bald wieder.

Thiel: Ich bleibe hier, also musst du mich haben. [lacht]

Ausrasten: Wir hoffen. Hörer, das tut es für diese Folge von Industry Focus. Wenn Sie Fragen haben oder einfach nur Hey sagen möchten, senden Sie uns eine E-Mail an industryfocus@fool.com oder twittern Sie an uns bei MFIndustryFocus. Wie immer können die Teilnehmer des Programms Unternehmen besitzen, die in der Show besprochen werden, und The Motley Fool kann formelle Empfehlungen für oder gegen die erwähnten Aktien haben, also kaufen oder verkaufen Sie nichts nur basierend auf dem, was Sie hören. Danke an Tim Sparks für seine Arbeit hinter der Leinwand heute. Für Karl Thiel bin ich Emily Flippen, danke fürs Zuhören und Narr!



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